ابزار جدید برای ویرایش ژن

ابزار ویرایشگر ژن

این سیستم به محققان اجازه می دهد تا کنترل بیشتری روی تغییرات DNA داشته باشند ، به طور بالقوه شرایطی را ایجاد می کند که ویرایشگرهای ژن را با چالش مواجه کرده است. با توجه به سهولت استفاده از ابزار ویرایش ژن CRISPR-Cas9 که به شدت محبوب است ژنوم ها را تغییر می دهد ، هنوز هم دارای آشفتگی و مستعد خطا و اثرات ناخواسته است.

اکنون ، یک ابزار جدید برای ویرایش ژن که به تازگی ایجاد شده است ، کنترل بیشتری بر روی ویرایش ژنوم ارائه می دهد - پیشرویی که می تواند برای توسعه ژن درمانی از اهمیت ویژه ای برخوردار باشد.

روش جایگزین ، به نام ویرایش نخست ، شانس این را فراهم می کند که محققان به جای ترکیبی از تغییراتی که آنها نمی توانند پیش بینی کنند ، فقط با ویرایش های مورد نظر خود را پایان دهند . این ابزار ، در یک مطالعه منتشر شده در 21 اکتبر ، اثرات "خارج از هدف" را که یک چالش اساسی برای برخی از برنامه های سیستم استاندارد CRISPR-Cas9 است ، کاهش می دهد.

این امر می تواند روشهای درمانی ژنی مبتنی بر ویرایش اولیه را برای استفاده در افراد ایمن تر کند. مچنین به نظر می رسد این ابزار ویرایشگر ژن قادر به ایجاد ویرایش های گسترده تری است ، که ممکن است روزی به آن اجازه دهد تا برای درمان بسیاری از بیماری های ژنتیکی که تاکنون ویرایشگرهای ژنتیکی آن را درمان کرده اند ، مورد استفاده قرار گیرد. دیوید لیو ، زیست شناس شیمیایی در انستیتوی وسیع MIT و هاروارد در کمبریج ، ماساچوست و نویسنده اصلی تحقیقات ، تخمین می زند که ویرایش اولیه ممکن است محققان را در مقابله با نزدیک به 90٪ از 75000 انواع DNA مرتبط با بیماری ذکر شده موفق نماید . بانک اطلاعاتی توسط موسسه ملی بهداشت ایالات متحده تهیه شده است.

ژن درمانی

لیو می گوید ، ویژگی تغییراتی که این ابزار جدید در اختیار دارد همچنین می تواند باعث شود محققان بتوانند مدل های بیماری را در آزمایشگاه و یا بررسی عملکرد ژن های خاص تهیه کنند. بریتانی آدامسون ، که در ترمیم DNA و ویرایش ژن در دانشگاه پرینستون در نیوجرسی تحصیل می کند ، می گوید: "روزهای اولیه است ، اما نتایج اولیه فوق العاده به نظر می رسند." "شما می خواهید بسیاری از افراد از آن استفاده کنند."

زیست شناس مولکولی اریک سانتهایمر در دانشکده پزشکی دانشگاه ماساچوست در وورسستر می گوید ویرایش نخست ممکن است نتواند DNA یا حذف های بسیار بزرگی را که CRISPR-Cas9 قادر به انجام آن است ایجاد کند - بنابراین بعید است جایگزین کاملی باشد. دلیل این است که برای ویرایش نخست ، تغییری که یک محقق می خواهد ایجاد کند روی رشته ای از RNA رمزگذاری شده است. هر چه این رشته طولانی تر شود ، احتمال آسیب دیدن آنزیم های موجود در سلول بیشتر است. بر چسب ها :